헌팅턴병 신약 개발을 위한 포괄적 CRO 솔루션
싸이아젠(Cyagen)의 전문 연구 플랫폼을 통해 헌팅턴병 타겟 치료제 개발을 가속해 보세요. 검증된 Knock-in(KI) 모델, end-to-end CRO 서비스 및 전문가 전략을 통해 전 세계 과학자들의 새로운 헌팅턴병 치료제 개발을 지원합니다.
헌팅턴병(HD) 연구를 위한 통합적 접근과 주요 과제
헌팅턴병(HD)은 진행성 운동장애, 인지장애 및 정신과적 증상을 특징으로 하는 치명적인 유전질환으로, 현재까지 근본적인 치료법이 확립되어 있지 않아 환자와 연구 현장에 큰 부담을 주고 있습니다. 연구자들은 질환의 진행 특성을 충실히 반영하는 모델의 확보와 더불어, 치료 효능을 장기적으로 안정적으로 평가할 수 있는 체계 구축이라는 핵심적 병목 과제에 직면해 있습니다.
이러한 과제를 해결하기 위해 Cyagen은 헌팅턴병(HD) 연구에 특화된 통합 연구 플랫폼을 구축하였습니다. 사람의 유전적 상태를 정밀하게 모사하는 Knock-in(KI) 모델 포트폴리오와 아래에 소개된 포괄적인 in vivo 및 in vitro 서비스는, 연구자들이 신뢰도 높은 평가 체계를 수립하고 HD 신약 개발 프로그램을 가속화하는 데 필요한 핵심 도구를 제공합니다.
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Cyagen의 헌팅턴병(HD) 모델 포트폴리오는 사람의 유전적 상태를 정밀하게 재현하기 위한 Knock-in(KI) 기술을 중심으로 구성되어 있습니다. 아래 표에는 검증된 ready-to-use 모델과 함께, 맞춤형 프로젝트 및 공동연구에 적용 가능한 주요 질환 조절 인자 대상의 첨단 연구개발 플랫폼이 포함되어 있습니다.
| 타겟 분류 | 모델명 | 주요 특징 | 상태 | 상세정보 |
|---|---|---|---|---|
| HTT 병리 | FVB-hHTT Q150 KI | 약 150개의 CAG 반복을 포함하는 변이형 인간 HTT exon 1 Knock-in | 재고 보유 | 보기 |
| FVB-HTT KI(nQ) | 약 100개의 CAG 반복과 인간 HTT 프로모터를 포함하는 변이형 인간 HTT exon 1 Knock-in | 재고 보유 | 보기 | |
| 질환 조절 인자 | MSH3 | 인간화 MSH3 (DNA 불일치 복구) | 연구개발 단계 | - |
원하시는 모델을 찾지 못하셨나요?
수백 가지의 재고 보유 중인 신경과학 모델을 MouseAtlas 데이터베이스에서 확인하시거나, Cyagen의 과학 팀과 협력하여 연구 목적에 부합하는 맞춤형 유전자 조작 모델을 개발하실 수 있습니다.
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정밀한 약물 투여
Cyagen은 ASO 및 저분자 화합물과 같은 신규 치료제의 헌팅턴병 연구에 중요한 전신 투여 및 중추신경계 직접 전달 경로에 대해 풍부한 수행 경험을 보유하고 있습니다.
- 체내 투여: 정맥 주사(꼬리 정맥), 복강 내 주사, 피하 주사, 경구 투여 등
- CNS 타겟 투여: 입체적 뇌 주사(예: 편도체에 주사), 척수강 내 주사, 심실 내 주사
헌팅턴병 연구를 위한 신경행동 평가
Cyagen은 헌팅턴병과 관련된 핵심 운동 기능, 인지 기능 및 정신적 증상과 관련된 평가를 위해 필수적인 행동 패러다임의 집합을 제공합니다.
| 행동 영역 | HD 연구를 위한 추천 테스트 | 평가 기능 |
|---|---|---|
| 운동 기능 및 조정 | Rotarod Test | 운동 조정, 균형 및 운동 학습 장애 |
| Grip Strength | 근력 및 진행성 운동 기능 저하 | |
| Balance Beam | 정밀 운동 협응 및 균형능력 | |
| 자발적 활동 및 불안 | Open Field Test | 자발운동 활성(과다/저활동) 및 불안 유사 행동 |
| 인지 기능 | Y-Maze | 공간 작업 기억 |
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Cyagen은 헌팅턴병의 핵심 병리학적 특징을 정량화하고 치료 후보 물질의 분자 기전을 규명하기 위한 특화된 분석 서비스를 제공합니다.
| 분석 카테고리 | 세부 서비스 | 헌팅턴병 연구에서의 주요 응용 및 타겟 |
|---|---|---|
| 병리학 및 바이오마커 분석 | 조직학 & IHC/IF | EM48과 같은 항체를 이용하여 변이형 Huntingtin(mHTT) 응집체를 시각화 및 정량화하고, 특히 선조체와 대뇌피질에서의 신경세포 소실을 평가합니다. |
| ELISA 및 면역분석 | 뇌 조직, 뇌척수액 및 기타 생물학적 샘플에서 용해성 및 불용성 돌연변이 Huntingtin(mHTT)의 농도를 정확히 측정하여 타겟 결합 여부를 평가합니다. | |
| 유전자 및 단백질 발현 | Western Blot | 전체 및 돌연변이 Huntingtin(HTT) 단백질 발현 수준 평가, HTT 저하 치료제(예: ASO, siRNA) 효능 평가를 위한 핵심 지표입니다. |
| RT-PCR 및 qPCR | HTT 유전자의 발현 분석을 통해 타겟 결합을 확인하고, downstream 전사체 양상을 조사합니다. |
사례 연구
사례 연구 1: FVB-hHTT Q150 KI: 진행성 HD 유사 결손 프로파일링
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사례 연구 2: FVB-HTT KI(nQ): nQ 대조 모델의 검증
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싸이아젠(Cyagen)과 협력하는 이유
임상적 관련 모델
진행성 및 연령 의존적 표현형을 나타내는 검증된 Knock-in(KI) 모델을 통해 인간 질환과 높은 연관성을 갖춘 연구를 수행할 수 있습니다.
통합 효능 평가 플랫폼
장기적인 행동 모니터링부터 최종 병리학적 및 생화학적 분석에 이르기까지 원스톱 서비스를 활용실 수 있습니다.
데이터 기반 의사결정 지원
엄격한 품질 관리와 재현성 확보를 통해 프로젝트 의사결정을 지원하는 신뢰성 높은 데이터를 제공합니다.
전문가 주도 연구 설계
모델 선정부터 맞춤형 프로토콜 설계까지 첨단 싸이아젠(Cyagen)의 과학자 팀과 협력하여 end-to-end 지원을 받으실 수 있습니다.
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