Oligonucleotide 치료 CRO 서비스
In vitro Knockdown 스크리닝부터 in vivo 생존 결과 평가까지, 싸이아젠(Cyagen)은 ASO, siRNA 및 정밀 유전자 조절 치료를 위한 end-to-end CRO 서비스를 제공합니다.
올리고핵산 치료제 개발을 위한 통합 솔루션
Cyagen의 플랫폼은 올리고핵산 치료제의 특수한 연구 니즈에 맞춰 설계되어 ASO 및 siRNA 약물의 분자, 세포 및 개체 수준 평가를 정밀하게 지원합니다.
초기 스크리닝부터 in vivo 검증까지 전 주기 서비스를 하나의 통합 시스템에서 제공하여 일관성, 재현성 및 중개연구 가치를 확보합니다.
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Silence. Confirm. De-risk.
분자 및 기능적 실험을 통해 타겟 조절을 검증합니다.
In vitro에서 유전자 발현 감소 능력을 확인함으로써 올리고핵산 약물의 분자 수준 효능을 평가합니다.
Cyagen은 mRNA 정량과 단백질 수준 확인을 포함한 종합 분석 서비스를 제공하여 ASO, siRNA 또는 유전자 타겟팅 구성체가 목표 타겟에 대해 높은 특이성으로 작용하는지 검증합니다.
Cyagen의 in vitro Knockdown 검증 서비스에는 다음이 포함됩니다:
- qPCR 및 RT-qPCR: mRNA 감소 수준의 정량적 분석
- Western Blot / ELISA / IF: 단백질 발현 감소 확인
- 이중 투여 검증: 서로 다른 전달 경로 간 knockdown 성능 비교(예: ICV vs. SC)
이들 분석은 in vivo 연구에 착수하기 전에 올리고핵산 활성 여부를 확인하는 첫 번째 핵심 검증 단계입니다.
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Replicate. Predict. Translate.
임상적으로 관련성이 높은 HUGO-GT™ 모델을 활용하여 올리고핵산 약물 개발을 수행합 보세요.
Cyagen의 HUGO-GT™ 인간화 마우스 모델은 올리고핵산 치료제의 in vivo 평가를 정밀하게 지원합니다.
이러한 모델은 핵심 유전자 loci에 대해 전체 인간 서열로 대체되어 있으며, ASO, siRNA 및 타겟 유전자 편집 기반 약물과의 호환성을 보장합니다.
SMA, ALS, 알츠하이머병, RP 등에 대한 검증된 모델을 보유하고 있어, 치료제의 유전적 타겟에 맞춘 정밀한 약동학 평가를 지원합니다.
기본 품종 계통
모델 검색
| 제품 번호 | 모델명 | 기본 품종 계통 | 연구 응용 | 문의 |
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원하시는 모델을 찾지 못하셨나요?
원하시는 모델이 목록에 없을 경우, Cyagen 전문가가 도와드릴 수 있습니다!
맞춤형 동물 모델 제작 문의 →
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Deliver. Track. Optimize.
ICV, IV 및 SC 경로를 통해 화합물의 침투 및 조직 타겟팅을 평가합니다.
Cyagen는 ASO, siRNA 또는 기타 올리고핵산의 in vivo 생체분포를 평가하기 위해 맞춤형 전달 전략과 정량 분석 서비스를 제공합니다.
- 지원되는 전달 경로: 뇌실 내 주사(ICV), 정맥 내 주사(IV), 피하 주사(SC)
- 정량적 평가: 형광 이미징, RT-qPCR 및 조직학적 분석
이러한 분석 도구는 화합물의 노출 수준과 조직 내 분포를 정확하게 평가하여 치료제 최적화에 필요한 핵심 근거를 제공합니다
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Evaluate. Quantify. Validate.
분자, 세포, 조직학적 및 기능적 다수준 약동학 결과는 강력한 효능 평가를 보장합니다.
Cyagen의 PD 플랫폼은 올리고핵산 약물의 in vivo 및 in vitro 성능 평가를 위한 폭넓고 검증된 분석 서비스를 제공합니다. SMA 모델에서 SMN 발현을 정량화하거나 시각 및 운동 기능 회복을 평가하는 경우에도, 맞춤형 평가 파이프라인은 신뢰할 수 있고 논문 제출용 데이터를 제공합니다.
| 평가 유형 | 설명 |
|---|---|
| 분자 분석 | 유전자 및 단백질 발현 프로파일링을 위한 qPCR, Western blot, ELISA 분석. |
| 세포 분석 | 세포 반응 평가를 위한 생존율, 세포사멸 및 증식 분석. |
| 조직학적 평가 | 조직 구조와 타겟 마커 평가를 위한 H&E, IHC 및 면역형광 분석. |
| 기능적 평가 | 효능 검증을 위한 ERG 및 행동 검사(예: 운동 및 인지 기능 평가). |
평가 지원이 필요하신가요? 연구 목표를 알려주세요!
Cyagen 팀이 맞춤형 PD 및 안전성 평가 계획 수립을 지원해 드립니다.
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사례 하이라이트 - 인간화 마우스 모델에서의 ASO 효능 평가
SMN 발현 회복 및 운동 신경세포 생존 개선
B6-hSMN2 마우스에서 ASO-10-27 치료는 Western blot 및 ChAT 면역염색을 통해 SMN 단백질 수치와 운동 신경세포 수를 유의미하게 증가시켰습니다.
그림 1. ICV 및 SC 주사 후 Western blot 및 ChAT 면역염색을 통해 확인된 ASO 치료는 B6-hSMN2 마우스에서 SMN 발현 증가 및 운동 신경세포 수 증가를 보였습니다.
생존 기간 연장 및 질환 발현 지연
ICV 주사로 ASO-10-27을 투여한 B6-hSMN2 마우스는 미치료 대조군에 비해 생존 기간이 현저히 길었으며, 질환 증상의 발현도 지연되었습니다.
그림 2. ASO-10-27 치료는 B6-hSMN2 마우스의 생존 기간을 개선하고 질환 증상 지연이 확인되었으며, 주사 후 78일에 발가락 괴사 감소 및 꼬리 구조 보존을 확인했습니다.
싸이아젠(Cyagen)의 독점적 장점
ASO/siRNA 최적화 인간화 모델
전장 인간 유전자 치환이 이루어진 독점 HUGO-GT™ 마우스 모델을 통해, 인간 특이 서열을 타겟으로 하는 ASO, siRNA 및 유전자 조절 치료제 평가에 최적화된 플랫폼을 활용할 수 있습니다.
검증된 전임상 연구 경험
CNS, 신경근육 및 안과 질환 분야에서 올리고뉴클레오타이드 약물 개발 사례를 보유한 팀과 협력하실 수 있습니다.
In Vitro부터 In Vivo까지 통합 CRO 플랫폼
In-vitro Knockdown 분석부터 in vivo 약리 및 생체분포 연구까지 원활하게 전환하여, 모든 단계에서 일관성과 과학적 엄밀성을 보장합니다.
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